Roche od ponad 60 lat jest liderem w dziedzinie neurologii, przynosząc przełomowe terapie, które zmieniają życie pacjentów z różnymi schorzeniami neurologicznymi. Nasze zaangażowanie w badania i rozwój nowych leków zaowocowało wieloma innowacyjnymi terapiami, które dają nadzieję na lepsze jutro dla pacjentów i ich rodzin.
Ocrevus (okrelizumab) jest jednym z największych osiągnięć Roche w dziedzinie neurologii. Został zatwierdzony do leczenia zarówno rzutowo-remisyjnej (RRMS), jak i pierwotnie postępującej postaci stwardnienia rozsianego (PPMS). To pierwszy lek, który wykazał skuteczność w obu tych postaciach choroby.1-3
Okrelizumab jest obecnie zarejestrowany w dwóch formach - dożylnej (IV) i podskórnej (SC). Niedawno zarejestrowana forma podskórna, podawana w ciągu 10 minut, zapewnia porównywalną skuteczność i bezpieczeństwo do dobrze scharakteryzowanego wlewu dożylnego (IV), zapewniając znaczny postęp w leczeniu osób chorych na stwardnienie rozsiane.4,5
Dodatkowo trwają badania oceniające wpływ wyższych dawek okrelizumabu na zahamowanie progresji SM6,7 oraz technologii BrainShuttle anty-CD20, która pozwala zwiększyć przenikanie do mózgu dużych cząsteczek, takich jak przeciwciała8.
Historycznie, stwardnienie rozsiane uważano za chorobę ośrodkowego układu nerwowego, w której pośredniczą limfocyty T, do czasu, gdy przełomowe badania przeprowadzone przez prof. Stephena Hausera z Uniwersytetu Kalifornijskiego wykazały kluczową rolę limfocytów B zarówno w procesie zapalnym, jak i postępie choroby.9
Współpraca pomiędzy prof. Hauserem i Roche zaowocowała opracowaniem pierwszej terapii dedykowanej pacjentom ze stwardnieniem rozsianym ukierunkowanej na limfocyty B (anty-CD20), a obszerny program badań klinicznych umożliwił głębsze zrozumienie wielorakiej roli, jaką limfocyty B odgrywają w stwardnieniu rozsianym i progresji choroby. Wiele badań, w tym badania wspierane przez firmę Roche potwierdziły, że wczesne wdrożenie wysokoefektywnego leczenia, jak najszybciej po postawieniu diagnozy, ma kluczowe znaczenie dla zachowania sprawności fizycznej i zdolności poznawczych oraz poprawy długoterminowego funkcjonowania pacjentów ze stwardnieniu rozsianym.1-3
Dzięki temu w ciągu ostatnich lat terapia anty-CD20 zrewolucjonizowała leczenie rzutowych i pierwotnie postępującej postaci stwardnienia rozsianego, skutecznie spowalniając postęp choroby i dając pacjentom szanse na długoterminowe utrzymanie sprawności.10
Po 10 latach doświadczeń w leczeniu chorych na RMS i PPMS, dane w zakresie skuteczności pokazują, że:
- prawie 8 na 10 pacjentów z RMS leczonych lekiem Ocrevus było wolnych od progresji choroby po 10 latach10;
- ponad 90% pacjentów z RMS leczonych lekiem Ocrevus było wolnych od ciężkiej niesprawności10;
- okrelizumab szybko hamuje aktywność SM w MRI11;
- w badaniu OPERA ponad 75% przypadków progresji niesprawności było niezależne od rzutów12;
- włączenie leku Ocrevus na początku leczenia to 34,5 roku bez progresji choroby - prawie o 10 lat więcej niż w przypadku pacjentów rozpoczynających leczenie od IFN10;
- w okresie 9 lat obserwacji ok. 50% pacjentów nie nie miało klinicznych i radiologicznych oznak choroby (NEDA)13;
- Ocrevus jest lekiem o najwyższej skuteczności w hamowaniu progresji SM (12-tyg.CDP)14.
10 lat doświadczeń pokazały, że:
- profil bezpieczeństwa okrelizumabu pozostawał korzystny i spójny z obserwacjami z badań rejestracyjnych,
- w ciągu 10 lat skumulowany standaryzowany współczynnik zapadalności na wszystkie nowotwory złośliwe i raka piersi u kobiet utrzymywał się w zakresie danych epidemiologicznych pochodzących z rejestrów.
Dzięki tym wynikom, Ocrevus stał się kluczowym narzędziem w walce ze stwardnieniem rozsianym, przynosząc ulgę i poprawę jakości życia tysiącom pacjentów na całym świecie.
Enspryng to kolejna innowacyjna terapia Roche, zatwierdzona do leczenia spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD) u dorosłych i młodzieży powyżej 12 roku życia z przeciwciałami przeciwko akwaporynie-4 (AQP4-IgG). Enspryng działa poprzez hamowanie receptora IL-6, co pomaga zmniejszyć częstość nawrotów i poprawić jakość życia pacjentów.16
Evrysdi to przełomowa terapia dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Działa na poziomie genetycznym, zwiększając produkcję funkcjonalnego białka SMN, które jest kluczowe dla przetrwania neuronów ruchowych. Evrysdi jest pierwszym lekiem na SMA, który można przyjmować doustnie, co znacznie ułatwia leczenie, zwłaszcza w przypadku dzieci.17
Madopar jest stosowany w leczeniu choroby Parkinsona, jednej z najczęstszych chorób neurodegeneracyjnych. Kombinacja lewodopy i benserazydu pomaga łagodzić objawy takie jak drżenie, sztywność mięśni i bradykinezja, poprawiając jakość życia pacjentów i umożliwiając im prowadzenie bardziej aktywnego życia.18
Dystrofia mięśniowa Duchenne’a to rzadka, ciężka choroba genetyczna, która rozwija się stopniowo głównie u mężczyzn, prowadząc do osłabienia i zaniku mięśni, a w rezultacie do zgonu z powodu niewydolności serca lub układu oddechowego. Przyczyną choroby jest mutacja genu, która powoduje brak dystrofiny – białka zaangażowanego w budowę komórek mięśniowych organizmu. Większość obecnych metod leczenia dotyczy objawów choroby, ale nie jej podstawowej przyczyny genetycznej. Elevidys jest pierwszą rekombinowaną terapią genową, podawaną jednorazowo, zaprojektowaną w celu dostarczenia do organizmu genu, który prowadzi do produkcji mikrodystrofiny. Terapia została zatwierdzona przez FDA do leczenia pacjentów pediatrycznych w wieku od 4 do 5 lat z dystrofią mięśniową Duchenne’a z potwierdzoną mutacją w genie DMD, którzy mają zachowaną umiejętność chodzenia.19
Roche nieustannie inwestuje w badania i rozwój, aby dostarczać najnowocześniejsze terapie, metody diagnostyczne i rozwiązania dla pacjentów z chorobami neurologicznymi. Współpracujemy z setkami naukowców i lekarzy na całym świecie, aby odkrywać nowe mechanizmy działania i opracowywać skuteczniejsze leki.
Nasze zaangażowanie w badania kliniczne pozwoliło na przeprowadzenie licznych badań, które doprowadziły do zatwierdzenia przełomowych terapii. Każdy nowy lek jest wynikiem lat intensywnych badań i testów, które mają na celu zapewnienie najwyższej skuteczności i bezpieczeństwa dla pacjentów. Obecnie toczy się około 30 badań klinicznych z różnych obszarów neurologii, w tym chorób autoimmunologicznych (SM, NMOSD, autoimmunologiczne zapalenie mózgu), chorób neurodegeneracyjnych (choroba Alzheimera, Parkinsona, Huntingtona), chorób nerwowo-mięśniowych (SMA, DMD, FSHD, miastenia), a także udar mózgu oraz badania z obszaru neuropsychiatrii i neuroonkologii.20
Roche nie tylko dostarcza innowacyjne leki i narzędzia diagnostyczne, ale również wspiera pacjentów i lekarzy poprzez liczne programy edukacyjne, wsparcie medyczne i materiały informacyjne. Naszym celem jest zapewnienie, że pacjenci otrzymują najlepszą możliwą opiekę, a lekarze mają dostęp do najnowszych informacji i badań.
Wkład Roche w dziedzinę neurologii to historia przełomów, innowacji i nadziei. Od lewodopy, przez rituksymab i okrelizumab, po satralizumab, rysdyplam i inne produkty lecznicze – każda z tych terapii stanowi kamień milowy w leczeniu chorób neurologicznych. Jesteśmy dumni z naszych osiągnięć i zobowiązani do kontynuowania naszych badań, aby dostarczać jeszcze lepsze rozwiązania i wspierać pacjentów w ich walce z chorobami neurologicznymi.
Dziękujemy za zaufanie i współpracę. Wierzymy, że wspólnie możemy kontynuować naszą misję i nadal przynosić nadzieję oraz ulgę pacjentom na całym świecie.
Referencje:
- Aktualna Charakterystyka Produktu Leczniczego Ocrevus dostępna na stronie www.roche.pl;
- Hauser SL, et al. N Engl J Med 2017;376(3):221–34;
- Montalban X, et al. N Engl J Med 2017;376:209–20;
- www.ec.europa.eu/health/documents/community-register/2024/20240620162756/dec_162756_pl.pdf, dostęp 25.06.2024
- Newsome SD, Krzystanek E, Selmaj S, et al., prezentacja S31.001, dane zaprezentowane podczas 76th Annual Meeting of the American Academy of Neurology (AAN); 13–18 kwietnia 2024; Denver, CO, USA.
- NCT04544436, https://clinicaltrials.gov/study/NCT04544436, dostęp 15.07.2024
- NCT04548999, https://clinicaltrials.gov/study/NCT04548999, dostęp 15.07.2024
- NCT05704361, https://clinicaltrials.gov/study/NCT05704361, dostęp 15.07.2024
- Greenfield AL, Hauser SL. B-cell Therapy for Multiple Sclerosis: Entering an era. Ann Neurol. 2018;83(1):13-26;
- Weber MS et al. plakat 302, ECTRIMS 2023, Mediolan;
- Kappos L. et al., Ocrelizumab exposure in relapsing-remitting multiple sclerosis: 10-year analysis of the phase 2 randomized clinical trial and its extension. J Neurol. 2024 Feb;271(2):642-657;
- Kappos L, et al., plakat P588; ECTRIMS 2018, Berlin, Niemcy.
- Cerqueira JJ, et al., prezentacja 002-S46, American Academy of Neurology (AAN) 2023, Boston, USA;
- Samjoo et al., J. Comp. Eff. Res. (2023) e230016;
- Hauser SL, plakat P304, ECTRIMS 2023, Mediolan;
- Aktualna Charakterystyka Produktu Leczniczego Enspryng dostępna na stronie www.roche.pl;
- Aktualna Charakterystyka Produktu Leczniczego Evrysdi dostępna na stronie www.roche.pl;
- Aktualna Charakterystyka Produktu Leczniczego Madopar dostępna na stronie www.roche.pl;
- https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treatment-certain-patients-duchenne-muscular-dystrophy; dostęp 10.07.2024 r.
- https://www.roche.com/solutions/pipeline, dostęp 10.07.2024 r.